過去のお知らせ

過去のお知らせ

パロバロテンを米国FDAに承認申請 [2021.5]

日本も加わって治験を行っていたパロバロテンについて
米国FDAに承認申請が出されたとの一報がありましたので
プレスリリースの文面をリンクいたします。

下記のIFOPAのホームページにて公開されていますので、ご参照ください。

https://www.ifopa.org/palovarotene_regulatory_submission_approved

最新版・FOP患者家族の新型コロナウイルス感染症＜COVID-19＞予防策 [2021.2]

ICCからFOP患者、家族、介護者に対し
新型コロナウイルス感染症＜COVID-19＞対策の文書の最新版が掲載されました。
問い合わせのあるワクチンについても記載されています。

下記のFOP研究班のホームページにて公開されていますので、ご参照ください。

http://fop.umin.jp/shinryo.html

http://fop.umin.jp/pdf/FOP_COVID-19-ver04.pdf

FOP国内患者レジストリについて [2021.2]

この度、日本のFOP患者の情報を集約し活動を進めるための
難病プラットフォームを用いた患者のレジストリ登録が始まりました。
詳細は下記のFOP研究班のホームページにて公開されていますので、ご参照ください。

http://fop.umin.jp/cooperation.html

FOP患者家族の新型コロナウイルス感染症＜COVID-19＞予防策 [2020.4]

新型コロナウイルス感染症＜COVID-19＞の拡大が急速かつ継続している状況に鑑み
ICCからFOP患者、家族、介護者に対し、情報が更新されました。

下記のFOP研究班のホームページにて公開されていますので、ご参照ください。

http://fop.umin.jp/shinryo.html

FOP診療ガイドライン改訂版 [2019.12]

今春、IFOPAのHPにICC(International-Clinical-Council-on FOP）の診療ガイドラインの改訂版が掲載されました。
この度、ガイドラインの一部である要約部分の翻訳版をFOP研究班で完了しました。
ガイドライン作成に当たっては、日本のFOP研究班もメンバーとして参加しています。
下記はFOP研究班のホームページにリンクしています。

http://fop.umin.jp/shinryo.html

レジストリ（患者登録）についての説明会 [2019.02]
＊FOPの患者様へ
日時：３月９日（土）15：00～17：00
場所：東京大学医学部附属病院　中央診療棟2　7階　中会議室

参加を希望する患者様は　コチラ　までご連絡下さい。

そして

パロバロテンがアメリカで治療薬承認申請をするというメッセージが届きました！
下記はクレメンティア社のCEOから皆さんへ向けたメッセージです。

FOPに関わる皆様へ

2019年の今年は、FOPの治療を可能にするためにFDAに製品の販売承認を求める初めての申請を行う年になる、とClementiaでは考えています。この6年間は困難があり、また素晴らしくもありましたが、こうしたことをお伝えさせていただき、まさに夢がかなっています。ご信頼やご支援をいただきまして誠にありがとうございました。

Clementiaの従業員53人から成るチームや、治験における治験責任医師とそのチームによる取組み、そして世界中のコンサルタントや協力会社によるご支援がなければ、これほど早く現在の状況を達成することはできなかったと思われます。全世界で合わせて百人を超える人たちが、この将来性ある治療法の作業を前進させるために何千もの時間を費やして喜んで働いてきました。そして私たちの仕事はまだ完了していません。これらすべてのことを成し遂げるため、何億ドルもの資金がこれまでに投資されてきました。さらに、Clementiaは相当額の投資を続けながら、規制当局への申請と進行中の治験を完了させようとしており、また、palovaroteneが一旦承認されればそれを必要とする人たちが利用できるようにするための国際的組織を創設しようとしています。

今日、Clementiaで働く全従業員は、2019年の後半に米国で新薬承認申請を提出することに集中し続けており、さらに私たちは、被験薬のpalovaroteneが欧州や全世界で販売承認を取得するための最良の方法を検討しています。私たちは、世界中の規制当局によってpalovaroteneや私たちのプログラムの評価で協力的な取組みが行われたことに謝意を表します。

私たちは、臨床開発を担う企業から完全に統合された自律的な営利企業に成長していますが、皆様との約束は繰り返し果たしていきたいと考えています。私たちがたとえ販売承認を得て製品を上市しても、ClementiaはFOPに関わる皆様への投資をNDAの提出によって終了させることはありません。新たな進歩によって患者さんの転帰はさらに向上する可能性がありますが、そんな進歩をもたらすような有望な医薬品や将来の技術の評価を私たちは継続します。私たちは皆様のためを思いながら、そして私たちのチームのメンバーや全ての関係者の方々の利益のために、これからも働き続けることをお約束します。

皆様やご家族に最良のものがもたらされますように
Clarissa

筋ジストロフィー基金チャリティーコンサート開催のお知らせ [2018.11]

２０１９年１月６日（日）に「筋ジストロフィー基金チャリティーコンサート」が開催されます。
イベントを通じて”筋ジストロフィー”の存在を知り理解を深め、助け合いの輪を広げようというコンサートです。
詳細は
HP（https://dressroomami.com/concert/kc/）と
Twitter（https://twitter.com/B3MIsuMACV7GnDn?lang=ja）　をご参照下さい。

市民公開講座 [2018.9]

今秋、第１２回国際BMPカンファランスが東京で開催されます。
１０月２８日はFOPについて「市民公開講座」が行われます。
詳細はこちらの　１　２　をご参照下さい。

FOP創薬第3相治験 [2018.7]

平成30年7月　パロバロテンの第3相治験が実施されました。

FOP創薬第2相治験 [2017.8]

平成29年9月より京都大学の病院でラパマイシンの治験が開始されます。
治験は今後、東京大学、名古屋大学、九州大学の各病院で実施される予定です。
6歳以上20人の患者において実施されます。

班会議のお知らせ [2016.10]

脊柱靭帯骨化症研究班の事務局より、今年度第2回目の班会議の案内がありました。
参加ご希望の方はコチラまでご連絡下さい。締め切りは10月30日午前中です。
よろしくお願いします。＊同日午後、場所を東大病院で、患者会の交流会を行います。
　日時：　平成28年11月26日（土）9:30開始(予定)
　場所：　東京医科歯科大学3号館2階　医学科講義室?
　　　　　　東京都文京区湯島1-5-45
　アクセス：　JR御茶ノ水駅・丸ノ内線御茶ノ水駅・千代田線新御茶ノ水駅

J-FOP患者家族会交流会のお知らせ [2016.10]

患者会の交流会を開催致します。FOPの患者さんご家族の皆さんご参加お待ちしています。
参加ご希望の方はコチラまでご連絡下さい。
　日時：11月26日（土）14時～
　場所：東京大学病院リハビリテーション部
　　　　　中央診療棟2の6階
＊東大病院のホームページ http://www.h.u-tokyo.ac.jp/

FOP Newsletter 第１０号発行のお知らせ [2016.02]

FOP研究班より FOP Newsletter の最新号が発行されました。主な内容は以下の通りです。

１． FOP研究班 Newsletter 第１０号発行のご挨拶
２． iPS細胞を用いたFOP研究
３． H27年度脊柱靭帯骨化症に関する調査研究班班会議報告
　　　「進行性骨化性線維異形成症－多施設共同研究の進捗状況－」
４． FOPに関わる福祉サービス
５．研究協力のお願い

内容につきましては研究班のHP(http://fop.umin.jp/)でご覧になれます。
患者会の会員の皆様には 2/8 に発送しましたので、お手元に届くまで今しばらくお待ちください。
また、Newsletterをご希望の方はコチラまでご連絡下さい。

第２回　研究班　班会議のお知らせ [2015.09]

事務局より当日のプログラムが届きました。FOP研究班の演題をお知らせします。
「進行性骨化性線維異形成症：多施設共同研究の進捗状況」
東京大学リハビリテーション医学　芳賀信彦先生

第２回　研究班　班会議のお知らせ [2015.09]

脊柱靭帯骨化症研究班の事務局より、今年度第2回の班会議のお知らせがありました。

日時：　平成27年11月28日（土）9:30開始(予定)
場所：　東京医科歯科大学M＆Dタワー2階　鈴木章夫記念講堂
アクセス：　JR御茶ノ水駅・丸ノ内線御茶ノ水駅・千代田線新御茶ノ水駅

FOP研究班は、午前中に芳賀先生の演題発表があります。
参加を希望される方はコチラまでご連絡下さい。

番組放送のお知らせ [2015.08]

輪島市の北岡幸美さんからお知らせです。
北岡さんは就労支援を受け地元のカフェ「一互一笑(イチゴイチエ)」で働いています。
今、能登は朝ドラ「まれ」で一躍脚光を浴びていますが、北岡さんの職場のカフェで取材を受け
地元ローカル金沢で放送された特集が評判を呼び全国放送されることになりました。

9/4　（金）　NHK　「おはよう日本」　朝　4：30～8：00
＊具体的な時間については後日お知らせします。

J-FOP患者家族会交流会 [2015.07]

患者会の交流会を開催したいと検討してまいりましたが、下記の通り実施することになりましたのでお知らせします。開催する場所については、今年度中にもう1か所位開催したいところですが、まずは下記開催場所で企画致しました。
参加を希望される方は、準備の都合がありますので8月10日までにこちらへ連絡して下さいますようお願いします。

日時：平成27年9月5日（土）午後1：30～4：00
場所：ホテルグランドヒル市ヶ谷
　　　　　　　西館３階　ペガサスの間
　　　　　　　東京都新宿区市ヶ谷本村町4-1
　　　　　　　電話：03-3268-0111
交通：JR、東京メトロ、都営新宿線の市ヶ谷駅より徒歩３分
内容：第一部　講演会　
　　　片桐岳信先生　埼玉医科大学ゲノム医学研究センター
　　　第二部　交流会

脊柱靭帯骨化症研究班　平成27年度第1回班会議 [2015.06]

当日のプログラムが発表されましたのでお知らせします。 FOP（進行性骨化性線維異形成症）研究班の演題は下記の通りです。

・進行性骨化性線維異形成症（FOP）早期診断の鍵となる身体所見・X線所見
　名古屋大学、鬼頭浩史先生

研究班　平成27年度班会議のお知らせ [2015.05]

研究班事務局より標題の連絡がありましたのでお知らせします。
脊柱靭帯骨化症研究班の今年度の班会議の日程は下記の通りです。
FOP（進行性骨化性線維異形成症）研究班は脊柱靭帯骨化症研究班に属しています。
班会議の傍聴を希望する方はこちらに連絡して下さい。
尚、プログラムについては後日お知らせします。

≪第1回班会議≫
　日時：　平成27年6月20日（土）10:00～15:00
　場所：　東京医科歯科大学3号館2階　医学科講義室
　アクセス：　JR御茶ノ水駅・丸ノ内線御茶ノ水駅・千代田線新御茶ノ水駅

≪第2回班会議≫
　日時：　平成27年11月28日（土）9:00～15:00(予定)
　場所：　東京医科歯科大学Ｍ＆Ｄタワー2階　鈴木章夫記念講堂
　アクセス：　JR御茶ノ水駅・丸ノ内線御茶ノ水駅・千代田線新御茶ノ水駅

FOPが指定難病として了承 [2015.05]

FOPが指定難病として了承されました。指定難病は医療費助成の対象疾患です。
5/1　平成27年度第1回厚生科学審議会疾病対策部会が開催され、指定難病検討委員会の報告を受け、196疾患が了承されました。これは平成27年1月に先行して実施された110疾患に追加して了承されたものです。これで指定難病は306疾患になり、ＦＯＰは固有番号272番目の指定難病となります。今回の疾患名は5月中旬に告知され、7月から実施されます。

ニュースペーパー [2015.04]

会員さんに「ニュースペーパー」を郵送いたしました。
会員さん以外で郵送をご希望の方はこちらへご連絡下さい。

片桐岳信先生の紹介記事 [2015.01]

FOP研究班の片桐岳信先生の日本骨代謝学会のホームページに掲載された記事をご紹介します。 http://www.jsbmr.jp/infinite/03_tkatagiri.html

身の回りの工夫について [2014.11]

　ＦＯＰ（進行性骨化性線維異形成症）は進行するに従い、関節の動きが制限されてくることがあります。手が上がらなくなったり、自力歩行が出来なくなったり、その状況に合わせて介助が必要になります。この度、患者さんとご家族のご協力により、生活補助具の一部を紹介して頂きました。
　補助具を使うことで介助の負担を軽減できるようにいろいろ工夫しています。こちらで紹介する補助具は材料も身近に入手できるものを利用し、ご両親の手作りで仕上げた補助具となっていて暖かい手作り感が伝わってきます。患者さんから「共有し、参考にして戴ければ！」とのメッセージがありました。 FOPについてのページに掲載しています。ご参照下さい。

【脊柱靭帯骨化症に関する調査研究】平成26年度第2回班会議 [2014.11]

厚生労働省科学研究費補助金難治性疾患政策研究事業

研究班今年度2回目の班会議が下記の通り開催されます。
FOP研究班からは研究の進捗状況について芳賀先生からの発表があります。
傍聴を希望する方は事前申し込みになりますので、11月15日（土）までにこちらへご連絡下さい。

　　日時：平成26年11月29日（土）9時半～
　　場所：東京医科歯科大学医学部3号館2F　医学科講義室Ｉ

開口障害の方のための歯ブラシの開発～FOP研究班～ [2014.08]

FOPの患者さんの中には、進行とともに口が開きにくくなる方がいます。
そのため、市販の歯ブラシでは歯の裏側に届かず、汚れが残ってしまいます。
FOPの患者さんにとって、体の炎症が悪化につながることがあり、口腔ケアはとても大切です。
この度、FOP研究班が開口障害のある方のための歯ブラシを開発し、患者さんに実際に試用してもらうことになりました。
歯ブラシは、開口が２～７．８ミリ程度の方が適切だそうです。
磨く場所により歯ブラシの形状が異なりますが、いずれも歯の裏側または奥歯の噛み合わせ部分の汚れを掻き出すように工夫されています。また、ブラシの硬さも２種類あり、実際に使用してみることにより、その有効性を検証し、実用性のある歯ブラシを開発することが目的です。
お問い合わせはこちらまで。

FOP治療薬の第２相試験を実施 [2014.08]

FOP治療薬はFOP患者にとっての願いですが、いよいよ現実のものとなって来ました。７月にカナダ、モントリオールの製薬会社であるClementia Pharmaceutiacal Inc.より「Palovarotene」の第２相試験を実施すると発表されました。
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02190747?term=fibrodysplasia+ossificans+progressiva&rank=1
FOPの特徴的な症状にフレアアップがありますが、「Palovarotine」はその症状の時に使用する薬ということです。この第2相試験は薬の有効性を確認する行程で、2015年11月まで行われる予定です。また、今年の11月にはアメリカ、ボストンでFOPの開発薬についてのフォーラムが開催されます。

研究班第1回班会議の報告 [2014.06]

厚生労働省科学研究費補助金　難治性疾患政策研究事業
【脊柱靭帯骨化症に関する調査研究】

今年度第1回の班会議が開催されましたが、平成26年度から3年間は東京医科歯科大学の大川先生が班長を務めます。開会の挨拶で、厚生労働省の補助金の仕組みが変わったことを告げられました。名称も難治性疾患克服研究事業から政策研究事業に変更されています。
向う3年間は研究班の研究内容も臨床的研究分野におけるものになります。

FOP研究班の演題発表は
「進行性骨化性線維異形成症・多施設共同研究の現状と今後」と題し、研究班リーダーの芳賀信彦先生（東京大学病院）より発表がありました。
昨年度までの研究班における研究のまとめとしての発表があり、アンケート調査によるFOP患者数の把握、年代別における生活実態の状況報告。早期診断のツール開発に向けた調査の報告がありました。今後のFOP研究班のプロジェクトは次の通りです。

　１．患者のデータベースの確立
　２．診断基準の策定
　３．診療・ケアガイドラインの策定

平成26年度　研究班　第１回班会議 [2014.06]

厚生労働省科学研究費補助金難治性疾患政策研究事業
【脊柱靭帯骨化症に関する調査研究】平成26年度第１回班会議
　日　時　：　平成26年6月14日（土）10時～
　場　所　：　東京医科歯科大学医学部3号館2F医学科講義室I

FOP研究班は今年度も脊柱靭帯骨化症研究班に配属になりました。事務局が慶應義塾大学から東京医科歯科大学に代わりました。当日のプログラムが送られてきましたが、FOP研究班の演題をお知らせします。

進行性骨化性線維異形成症・多施設共同研究の現状と今後
東京大学　芳賀信彦

難病法案制定へ [2014.05]

去る5月20日、参議院構成労働委員会において、全会派一致で可決された難病法案が、5月23日参議院本会議で、賛成215反対1で可決されました。難病・慢性疾患においては実に40年ぶりの大改革と云われた本法案が、新制度のもとで運用されることが決定されました。全会派一致ということが示すように、「難病」に対して社会的に認識され、支援されていくものと議会が判断したことにより、より安定的な予算措置が行われるということです。今後、当事者である難病患者が社会的に生活できるように、制度が運用されることを望みます。そして、FOPにおいては治療法の開発が加速するように願っています。

「難病法案・小慢改正法案」衆議院厚生労働委員会で可決 [2014.04]

4/18、衆議院厚生労働委員会において、難病対策の大きな見直しとなる、「難病法案・小慢改正法案」が全会一致で可決されました。審議日程は4/11、15、16、18の4日間で行われ、4/15には患者団体の代表を含む参考人質疑が行われました。患者団体の発言を伺っていると、まだ課題を残しての法案制定となりそうですが、今後の見直しで更に実態に見合った制度となるように期待したいです。

インターネットでの審議中継状況は下記のURLから見られます。
http://www.shugiintv.go.jp/jp/index.php?ex=VL&deli_id=43794&media_type
情報提供：JPA（日本難病・疾病団体協議会）

研究班で歯ブラシを試作 [2014.02]

　FOP研究班のメンバーである東大病院の須佐美先生から『歯ブラシの試作品を作るので、開口障害のある方に使い心地を試してみて欲しい』というお話しがありました。
　種類は４種類で１０名分作るそうです。患者さんに試して戴き、良いものがあれば、出来るだけ購入可能な価格で手に入るようにしたいということです。歯磨きは市販の歯ブラシだけではなかなか行き届かなかったりしますので、この機会に使ってみて患者さんの声を反映させ、良い歯ブラシが出来るといいですね。
　もし、ご協力して戴ける場合は、東大病院の口腔外科に通院して欲しいとのことですが、遠方で通院が困難という方には、試作品を宅配便等で送ります。
　その際には、通院先の歯医者さんから患者さんの歯の状態についての情報提供をお願いしたいそうです。実際に試作品を試して戴くのは、４月頃になります。
　協力して戴ける患者さんがいましたら、是非ご連絡下さい。よろしくお願いします。

ご連絡はこちらまで

支援金のお礼

昨年もJ-FOP患者家族会には皆様からご支援戴いています。
毎月、長年にわたって患者会の口座に振り込んで下さる方
毎年決まった時期に必ず振込んでくださる方など・・・この場を借りてご厚意に感謝申し上げます。
そして、今後ともJ-FOP患者家族会をよろしくお願い致します。

FOP研究班の　Newsletter　を発送しました。(1月21日)

Newsletter　Vol.5 No.1 を患者会の皆様に発送しました。
他にご希望の方はご連絡下さい。

難病・小児慢性疾患に関する法案の説明会がありました。（1月18日）

JPA、難病のこども支援全国ネットワークの共催で厚労省からの説明会があり参加しました。
いよいよ難病対策に関する法案が国会に提出されます。
すでに大枠での取りまとめは公表されていますが、会場からの質問は医療費助成に関する
改変に関する質問が多数上がりました。負担額もさることながら、今回は特定疾患の疾病の
見直しもありますので、今後の流れは更に注目していきましょう。
当日の説明会の資料がJPA（日本難病・疾病団体協議会）のホームページに掲載されています。
ご参照ください。

http://www.nanbyo.jp/news2/140118.html

iPS細胞でFOPの病態モデルを再現することに成功

京都大と名古屋市立大のグループがiPS細胞で
FOPの病態モデルを再現することに成功しました。
一歩前進、大きな一歩です。

http://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/news/131225-105830.html

ＦＯＰ研究班の報告会及び交流会

　8/10(土）、FOP研究班の先生方による報告会が開催されました。2007年の発足から今日に至るまでの6年間の歩みから始まり、個別研究は8演題の研究報告を発表して戴きました。

　当日の参加者は47名20家族で、報告会、その後に行われた交流会でも活発な質疑が交わされました。日頃抱いている疑問や不安を直接質問し、回答して戴くことが出来ました。質問の多くは医療的ケアに関するものが殆どですが、小さいお子さんから成人の方まで、その内容は多岐に渡りました。今行われている対処法が果たして有効なのかという質問がありましたが、日本の保険医療に則した医療的なガイドブックの作成が望まれます。 FOPの患者さんが、何処にいても共通の治療を受けられるようにしていかなければなりません。

　また同じ病気を抱えているからこそ、わかり合えることがあります。交流会終了後に、女性の患者さんが集まり会話を楽しんでいました。その光景をみたご家族の方が「同志」のようだったと話しておられました。出来ればずっと話していたかったのではないでしょうか。今後、交流会の内容を考える上でとても良いヒントになりました。今回は初めての試みでしたが、内容を共有することにより、未知のことについて知りうることが出来た方も多かったのではないでしょうか。

　今後も、このような機会を設定することの必要性を感じると同時に、参加が出来ない方へもお知らせしていきたいと思います。病気の進行を前にすると、時にはもどかしい思いをすることもありますが、確実に研究は進んでいます。症例の少ないこの病気ですが、研究を進めていくためには　患者さんやご家族の協力が必要です。

　今後とも、よろしくお願い申し上げます。

※報告会の演題はこちら(↓) をご覧ください。